=>L'imiglucérase (ß-glucosidase acide recombinante ciblée sur le macrophage) remplace l'activité de l'enzyme déficiente en hydrolysant le glucosylcéramide, corrigeant ainsi la pathopathologie initiale et prévenant l'apparition d'une pathologie secondaire. L'imiglucérase réduit la taille de la rate et du foie, améliore ou normalise la thrombocytopénie et l'anémie, améliore ou normalise la densité minérale osseuse et l'infiltration médullaire, et réduit ou élimine les douleurs osseuses et les crises osseuses. =>L'imiglucérase corrige le niveau du métabolisme basal. Elle a montré une amélioration à la fois des aspects mentaux et physiques de la qualité de la vie chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher. L'imiglucérase diminue la chitotriosidase, un biomarqueur de l'accumulation de glucosylcéramide dans les macrophages et de la réponse au traitement. Chez les enfants, l'imiglucérase a montré qu'elle permettait le développement normal de la puberté et la reprise de la croissance, permettant d'atteindre une taille et une densité minérale osseuse normales à l'âge adulte
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