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ELIGLUSTAT - Mécanisme d’action

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  • 27 Nov '20

ELIGLUSTAT - Mécanisme d’action

L'éliglustat
est un inhibiteur puissant et spécifique de la glucosylcéramide
synthase, et agit comme thérapie de réduction de substrat (TRS) pour la
MG1. La TRS vise à diminuer la synthèse du substrat principal
glucosylcéramide (GL-1) afin de compenser la diminution de son
catabolisme chez les patients atteints de la MG1, empêchant ainsi
l'accumulation de glucosylcéramide et atténuant les manifestations
cliniques.

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