=>Le givosiran est un petit acide ribonucléique interférent pARNi double brin qui provoque la dégradation de l'acide ribonucléique messager ARNm de l'acide aminolévulinique synthase ALAS1 dans les hépatocytes par interférence de l'ARN, entraînant une réduction de l'ARNm ALAS1 hépatique vers la normale. Cela entraîne une réduction des taux circulants d'acide aminolévulinique (ALA) et de porphobilinogène (PBG), principaux facteurs de causalité des crises et autres manifestations de la PHA . . . . .
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