=>L'inotersen est un oligonucléotide antisens (ASO) 2′-O-2-méthoxyéthyl (2′-MOE) phosphorothioate, inhibiteur de la production de transthyrétine (TTR) humaine. La liaison sélective de l'inotersen à l'ARN messager (ARNm) de la TTR provoque la dégradation de l'ARNm TTR tant mutant et que de type sauvage (normal). Cela empêche la synthèse de la protéine TTR dans le foie, ce qui entraîne des diminutions significatives, dans la circulation, des taux de protéine TTR mutée et sauvage sécrétée par le foie dans la circulation.
=>La TTR est une protéine transporteuse de la protéine 4 de liaison du rétinol (RBP4) qui est le principal transporteur de la vitamine A (rétinol). Par conséquent, la réduction de la TTR dans le plasma devrait entraîner une réduction des taux plasmatiques de rétinol en dessous de la limite de la normale . . .
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