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25 Mai '23

Ivacaftor + tezacaftor + élexacaftor - Mécanisme d’action

L’ELX et le TEZ sont des correcteurs de la protéine CFTR qui se lient à des sites différents sur la protéine CFTR. Comparativement à chaque molécule seule, ils ont un effet additif pour faciliter la maturation et le trafic intracellulaires de la protéine F508del-CFTR afin d’augmenter la quantité de protéines CFTR amenées à la surface cellulaire. L’IVA potentialise la probabilité d’ouverture (ou de
régulation) du canal CFTR au niveau de la surface cellulaire. L’effet combiné de l’ELX, du TEZ et de l’IVA est une augmentation de la quantité de protéines F508del-CFTR et de leur fonction à la surface cellulaire, entraînant une augmentation de l’activité du
canal CFTR, mesurée par le transport des ions chlorures par le canal. En ce qui concerne les mutations du gène CFTR autres que F508del sur le second allèle, on ne sait pas clairement si et dans quelle mesure l’association d’ELX, de TEZ et d’IVA augmente également la quantité de ces variants de la protéine CFTR à la surface cellulaire et potentialise la probabilité d’ouverture (ou de régulation) du canal.
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