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Atidarsagène autotemcel - Indications

  • 1
  • 18 Jui '23

Atidarsagène autotemcel - Indications

=> Libmeldy (Atidarsagène autotemcel) est indiqué dans le traitement de la leucodystrophie métachromatique (LDM) caractériséepar des mutations bialléliques du gène de l’arylsulfatase A (ARSA) entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA:

  • chez les enfants atteints de la forme infantile tardive ou juvénile précoce, sans manifestations cliniques de la maladie,
  • chez les enfants atteints de la forme juvénile précoce, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant
    l’apparition du déclin cognitif

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Atidarsagène autotemcel - Monographie

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