=> Mécanisme d’action: L’avalglucosidase alfa est une alpha-glucosidase acide recombinante humaine (rhGAA) qui fournit une source exogène de GAA. L’avalglucosidase alfa est le résultat d’une modification de l’alglucosidase alfa dans laquelle environ 7 structures d’hexamannose contenant chacune 2 fractions terminales de mannose-6-phosphate (bis-M6P) sont conjuguées aux résidus d’acide sialique oxydé sur l’alglucosidase alfa. L’avalglucosidase alfa présente 15 fois plus de fractions de mannose-6-phosphate (M6P) que l’alglucosidase alfa. Il a été démontré que la liaison aux récepteurs M6P à la surface des cellules se fait par l’intermédiaire de groupes glucidiques sur la molécule de GAA, après quoi elle est internalisée et transportée dans les lysosomes, où elle subit un clivage protéolytique qui se traduit par une activité enzymatique accrue.
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