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vestronidase alfa - Mécanisme d’action

  • 1
  • 3 Sep '23

vestronidase alfa - Mécanisme d’action

=> Classe pharmacothérapeutique : autres médicaments des voies digestives et du métabolisme.
Mécanisme d'action:

  • La mucopolysaccharidose VII est une maladie de surcharge lysosomale caractérisée par un déficit en bêta-glucuronidase (GUS) résultant en une accumulation de glycosaminoglycanes (GAG) dans les cellules de l'ensemble de l'organisme, laquelle provoque des atteintes multisystémiques des tissus et organes.
  • La vestronidase alfa est une forme recombinante de la GUS humaine et est conçue pour fournir une enzyme GUS exogène pour absorption dans les lysosomes cellulaires et le catabolisme ultérieur des GAG dans les tissus atteints.

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